Zavedení léčby deficience limbálních kmenových buněk pomocí přípravků moderní terapie v České republice
ID projektu: TO01000099
Akronym: EYEFORTX-2
Doba trvání: 01/2021 – 04/2024
Financování: Projekt byl podpořen částkou 7 819 € Norskými fondy a Technologickou agenturou ČR v rámci Programu KAPPA.
Hlavní cíle a představení problematiky:
Hlavním cílem projektu je co urychlit vývoj buněčné terapie (BT) pro pacienty s deficiencí limbálních kmenových buněk (DLKB) a začít s unilaterální a bilaterální léčbou DLKB. To zahrnuje navrhnout a laboratorně ověřit postup přípravy a kultivace těchto buněk. Následovat budou klinické studie, během kterých by měla být ověřena účinnost BT na pacientech s DLKB.
Deficience limbálních kmenových buněk (DLKB) je relativně vzácné onemocnění, které často vede k úplné slepotě. Mechanismus onemocnění, které může vzniknout v souvislosti s úrazem, např. chemickým poleptáním, či může mít genetickou etiologii, je znázorněn na Obr. 1.
Obrázek 1. Deficience limbálních kmenových buněk: Epitel spojivky přerůstá povrch rohovky (červené šipky). Takový stav vzniká v důsledku dysfunkce / absence limbálních kmenových buněk a vede k významné ztrátě zraku nebo slepotě.
Naším cílem je obnovit zrak pacientům s jednostrannou i oboustrannou formou onemocnění. Léčba spočívá v nahrazení limbální tkáně kmenovými buňkami pro epitel rohovky. Pouze přítomnost kmenových buněk v limbu může trvale zajistit průhlednost a funkčnost rohovky. Vývoj léčivých přípravků pro moderní terapii, resp. buněčnou terapii (BT), s využitím kmenových buněk, vyžaduje značné finanční prostředky, zkušený špičkový tým, zázemí jako je tkáňové zařízení a čisté prostory, špičkové klinické vybavení a rychlý přenos nových technologií do praxe. Princip léčby je schematicky znázorněn na Obr. 2.
Obrázek 2. Možnosti léčby jednostranné a oboustranné deficience limbálních kmenových buněk (DLKB). U jednostranné DLKB (vlevo) existuje možnost přímé transplantace limbální tkáně, získané ze zdravého oka pacienta, nebo od žijícího dárce (potřeba imunosuprese). Další možností je transplantace kultivovaných limbálních buněk získaných z velmi malého kousku z povrchu limbu ze zdravého oka pacienta. U oboustranné DLKB chybí zdroj oční tkáně a jedním z náhradních řešení je získat, kultivovat a poté transplantovat buňky z ústní sliznice (vpravo). Alternativně mohou být použity jiné autologní kmenové buňky, např. buňky získané z vlasového folikulu.
Výsledky a aktuality
Publikace
Smeringaiova I, Utheim TP, Jirsova K. Ex vivo expansion and characterization of human corneal endothelium for transplantation: a review. Stem Cell Res Ther. 2021 Oct 30;12(1):554. doi: 10.1186/s13287-021-02611-3. PMID: 34717745; PMCID: PMC8556978.
IF: 6.832 (2020), Q1 in CELL & TISSUE ENGINEERING, CELL BIOLOGY, MEDICINE, RESEARCH & EXPERIMENTAL
Jedná se o souhrnnou publikaci, která popisuje možnosti přípravy/kultivace buněk rohovky pro transplantační účely. Buňky endotelu rohovky kultivované 22 (A) a 25 dní (B). A: vyhovující morfologie, B: známky přítomnosti fibroblastů – nevyhovující morfologie.
Testimonials
Vestibulum sem purus, interdum sit amet varius id, porta sit amet sem. Mauris nec dui ut sapien finibus bibendum eget sit amet nulla. Proin condimentum urna quis tincidunt euismod. Vivamus eget sem at lorem varius pretium. Sed nisl lacus, sollicitudin sed elit et, convallis convallis arcu.
Nulla ut consequat felis, et euismod enim. Etiam at tellus eget dui tristique eleifend pretium eu tellus. Integer eu facilisis velit. Proin in mollis metus, id vestibulum enim.
Partneři:
Prof. Kateřina Jirsová, Ph.D., Laboratoř biologie a patologie oka, Ústav biologie a lékařské genetiky, 1. lékařská fakulta Univerzity Karlovy (UK) a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
Doc. MUDr. Pavel Studený, Ph.D., MHA, Oftalmologická klinika, Fakultní nemocnice Královské Vinohrady (FNKV)
Ing. Hana Studenovská Ph.D. Ústav makromolekulární chemie Akademie věd ČR
Prof. Dr. Mária Dušinská, Ph.D., The Norwegian Institute of Air Research, Norsko
Catherine Jackson Ph.D., Oslo University, Norsko
Tým:
Náš tým tvoří:
1) Vědci (buněční a molekulární biologové z UK (K. Jirsová, V. Cabral) a z University Oslo (C.J. Jackson), vědci zodpovědní za vitrifikaci a dlouhodobé skladování buněk (J. Bednar, UK); vědci zodpovědní za testování stability genomu – NILU (M. Dušinská, N. El Yamani, H. Fjeldstad), vědci zodpovědní za přípravu materiálu pro kultivaci buněk a jejich přenos do nemocného oka (H. Studenovská).
2) Tkáňoví a buněční bankéři, K. Jirsová, M. Netuková
3) Lékaři (M. Netuková a P. Studený) z FNKV se spolu s vědci podílejí na vývoji postupu a aplikace kultivovaných buněk na povrch oka, odpovídají za výběr pacientů k léčbě, transplantaci sledování pacientů. Součástí týmu jsou i další zkušení vědci, laboratorní technici a administrátoři.
Kontakty:
Hlavní řešitel: prof. Kateřina Jirsová, PhD.,
Laboratoř biologie a patologie oka, Ústav biologie a lékařské genetiky, 1. LF UK a VFN Albertov 4 Praha 2, 128 01, tel.: +420 224 96 80 06,
e-mail: katerina.jirsova@lf1.cuni.cz
Administrátor: Kristýna Matějková, DiS.
kristyna.matejkova@lf1.cuni.cz, 0022496 4264
Související weby:
KAPPA program: https://www.tacr.cz/en/kappa-programme
Řešitel: www.cuni.cz
Informace o projektu: https://starfos.tacr.cz/en/project/TO01000099#project-main
Albertov 4, 128 00 Prague, Czech Republic